A fost aprobată prima terapie genetică pentru copii | Rata de succes înregistrată până acum este de 100%

Este pentru prima oară când un tratament comercial foloseşte tehnici de reparare genetice pentru a vindeca o tulburare şi datorită succesului înregistrat în testele clinice a fost aprobat pentru darea în folosinţă în toată Europa. Tulburarea ADA-SCID este cauzată de o genă defectă moştenită de la ambii părinţi şi afectează anual circa 15 pacienţi în Europa. Gena cu probleme inhibă secreţia proteinei adenozin dezaminază (ADA), necesară producerii de limfocite (globule albe). Boala se dovedeşte adesea fatală chiar la mai puţin de un an după naştere.

În prezent, afecţiunea este tratată printr- un transplant de măduvă osoasă foarte riscant sau printr-o terapie foarte costisitoare de înlocuire a enzimelor. În cazul Strimvelis, celulele stem sunt extrase din măduva pacientului, corectate într-o eprubetă pentru a înlocui gena defectă şi apoi reintroduse în organism.

Din 18 copii trataţi cu Strimvelis în teste clinice, cercetătorii au obţinut o rată de supravieţuire de 100%, cu pacienţi care trăiesc şi sunt perfect sănătoşi şi la peste 13 ani după tratament. Acest lucru sugerează că tehnica poate într-adevăr să înlocuiască genele stricate cu nişte copii ale lor funcţionale şi fără efecte secundare.

Urmărește-ne pe Google News