Comentează- Silviu Itescu, un medic român, care conduce compania de biotehnologie Mesoblast, din Melbourne, Australia, explică ce înseamnă să fii în vârful cercetării pentru tratamentul celor mai severe infecţii, care determină moartea bolnavilor COVID-19.
Terapia cu celule stem este ipoteza pe care merge echipa de cercetare a dr. Silviu Itescu, iar rezultatele iniţiale par promiţătoare.
În această săptămână compania sa va începe un studiu clinic pe 240 de pacienţi din unităţile de terapie intensivă din Statele Unite.
Dr. Itescu a vorbit cu Libertatea despre potenţialul noii terapii, dar şi cum vede pandemia luând sfârşit.
-Ce detalii ne puteţi oferi despre tratamentul dezvoltat la compania dvs? De unde a venit ideea?
-Dezvoltăm tehnologie de terapie cu celule stem, bazată pe linii de celule mezenchimale, care pleacă de la un donator pentru a trata mii de alţi oameni neînrudiţi cu acesta, printr-un proces de fabricaţie industrializat. Aceste celule au efecte antiinflamatorii foarte puternice. Le-am testat la mulţi pacienţi cu diferite boli, peste 1000 de pacienţi.
Acum suntem în procesul de a obţine aprobarea FDA, în următoarele luni, după ce am finalizat studiile clinice de fază 3 la o boală numită “grefă versus gazdă”, care este o complicaţie ce apare la pacienţii cu transplant de măduvă osoasă.În acele cazuri, transplantul recunoaşte corpul ca fiind străin şi luptă împotriva lui, cauzând inflamaţie foarte puternică, prin eliberarea de citokine.
Am realizat că problema la boala pulmonară COVID-19 este foarte asemănătoare: sistemul imun atacă virusul şi distruge şi plămânii, cu aceeaşi eliberare de citokine; se întâmplă ca în grefă vs gazdă, ceea ce înseamnă că aceste celule au şanse mari să poată trata aceeaşi problemă la pacienţii cu probleme pulmonare provocate de noul coronavirus.
-Dacă înţelegem bine, ar fi un tratament ce ar ţinti pacienţii cu complicaţii foarte grave ale infecţii cu noul coronavirus.
-Aşa e. Există o rată de mortalitate destul de mare, sunt ţări care raportează mortalitate de 10%, dintre pacienţii simptomatici. Şi asta este din cauză că virusul din plămâni trebuie să fie eliminat de sistemul imun, iar sistemul imun suprareacţionează la virus, ceea ce cauzează o afectare severă a plămânilor: detresă respiratorie acută. Aşa ajung pacienţii la terapie intensivă, pe ventilator.
Şi mortalitatea la aceşti pacienţi puși pe ventilator ajunge până la 80%. Aceasta este cauza morţii de regulă la cei infectaţi cu coronavirus. La majoritatea pacienţilor, în celelalte cazuri, sistemul imun reuşeşte să elimine virusul. Dar în cazurile grave, aceasta este cauza morţii şi zona pe care noi ne concentrăm, spre deosebire de celelalte companii sau cercetători care dezvoltă vaccinuri sau terapii antivirale.
Noi ne concentrăm pe cele mai extrem dintre cazuri, care sunt la terapie intensivă şi vor muri dacă nu găsim un tratament pentru boala pulmonară inflamatorie.
-Cât va mai dura dezvoltarea acestui tratament, cât de repede va fi disponibil?
-În Statele Unite este disponibil chiar acum sub “emergency compassionate use”, a fost deja administrat unor pacienţi în regim de urgenţă, în New York. Dar vom începe şi un studiu clinic de fază 2-3, chiar săptămâna aceasta, sperăm, într-un parteneriat cu guvernul american, în care vom înrola 240 de pacienţi.
Este un studiu clinic randomizat, cu grup de control, care ne va spune, fără dubiu, dacă tratamentul funcţionează la pacienţii în stare gravă, dacă reuşeşte să scoată pacienţii de pe ventilatoare şi din terapia intensivă.
Vom şti cam în patru luni. Apoi vom putea cere aprobarea FDA şi probabil că ulterior vom face studii şi în Europa.
-Care sunt limitările şi riscurile tratamentului?
-Este terapie celulară, foarte biologică, nu sunt substanţe chimice. În experienţa noastră de a trata peste 1000 de pacienţi, nu am avut probleme de efecte adverse. Este o terapie remarcabil de sigură, asta e cert.
Deja am tratat mai mulţi pacienţi cu boala pulmonară dată de coronavirus şi mă simt confortabil să spun că nu sunt motive de îngrijorare în ceea ce priveşte siguranţa tratamentului. Vom merge înainte cu un studiu clinic de mari dimensiuni.
Cred că întrebarea principală nu ţine de riscul de efecte adverse, ci dacă vor fi funcţiona celulele.
-Cum s-au schimbat regulile în cercetare în pandemie?
-Regulile nu se schimbă, sunt clare. Ai ceva ce crezi că funcţionează, trebuie să fie testat în mod corespunzător în studii preclinice, să asiguri siguranţa, şi apoi să continui cu atenţie spre studiile clinice.
Cred că avantajul unor companii ca a noastră este că avem terapii, în care am investit masiv, pentru diverse afecţiuni, iar ce este neobişnuit în acest moment este că avem ocazia să le folosim un alt scop, o altă indicaţie, să facem acest switch pentru coronavirus.
Norocul este că, generând deja foarte multe date în afecţiuni care produc efecte echivalente, ne putem mişca rapid şi putem începe studiul clinic. În plus, organismele de reglementare lucrează foarte îndeaproape cu noi, înţelegând cât de serioasă este problema.
Cred că, dacă studiul clinic va demonstra că tratamentul este eficient, statistic, cred că organismele de reglementare vor lucra cu noi să accelereze cumva aprobarea acestor produse, ţinând cont de natura foarte severă a bolii. Apoi, desigur se pune problema producţiei la scară largă a tratamentelor, practic la o dimensiune mult mai mare decât noi anticipasem că vom avea nevoie pentru celelalte afecţiuni. Ca să putem produce repede, trebuie să vedem tot mai multe parteneriate între alte companii ca a noastră şi instituţii, să ne punem resursele împreună ca să putem duce lucrurile la dimensiunea corectă.
-Cât de scump ar fi acest tratament?
-Sigur, nu sunt tablete. Vorbim de tehnologii biologice înalt sofisticate, multă inovaţie, multă dezvoltare şi costă mult să produci aceste linii de celule. Totuşi, încercăm să le facem disponibile pentru cât mai mulţi oameni şi să fie un tratament cât mai cost-eficient. Ceea ce va implica, din nou, parteneriate cu guvernele.
Dacă guvernele contribuie la procesele de producţie, să ajute la construirea de fabrici în jurisdicţiile locale, cred că va fi mult mai ieftin decât dacă va trebui să investim foarte mult în producţie.
-Cum şi când credeţi că se va încheia pandemia?
-Sunt sigur că se vor dezvolta vaccinurile, în următoarele 9-12 luni. Şi cel mai probabil aceste vaccinuri vor fi mai eficiente decât cele pentru gripă, fiindcă noul coronavirus pare să aibă mutaţii mult mai puţine decât virusul gripal. Dar trebuie să fim realişti, nu vor fi 100% eficiente.
Şi virusul va continua să existe în comunitate. Şi din păcate este foarte infecţios şi provoacă foarte multe boli. Deci cred că va rămâne cu noi, într-o stare stabilă, dar la un nivel mult mai jos decât acum.
Şi trebuie să trăim cu asta şi să fim pregătiţi cu terapii antivirale, dar şi cu tratamente cum dezvoltăm noi, în caz că avem pacienţi care se decompensează foarte repede.
Va trebui să ne schimbăm comportamentul social, să menţinem o stare de vigilenţă, să fim în continuare atenţi câtă interacţiune există în spaţiile publice. Va trebui să menţinem o parte din regulile pe care le aplicăm astăzi.