10 comentariiAutorizarea FDA vine după ce, în iulie, autoritatea de reglementare în domeniul sănătăţii şi-a amânat decizia pentru a analiza date suplimentare. Medicamentul momelotinib este un inhibitor JAK1, JAK2 şi ACVR1 dezvoltat pentru tratamentul mielofibrozei, o formă rară de cancer care afectează măduva osoasă.
Terapia cu substanţa activă momelotinib, a fost autorizată pentru pacienţii care au fost trataţi anterior cu o clasă de medicamente antiinflamatoare, numite inhibitori de kinaze Janus (JAK), molecule mici care intră în celulă şi acţionează prin blocarea unor căi de semnalizare importate ale inflamaţiei.
În timp ce terapia GSK, autorizată pentru punerea pe piaţă sub numele de marcă Ojjaara, aparţine, de asemenea, aceleiaşi clase de tratamente, aceasta ajută în plus la scăderea nivelului unei proteine numite hepcidină, care reglează modul în care organismul utilizează fierul.
Mielofibroza este asociată cu niveluri ridicate de hepcidină şi perturbă producţia de celule sanguine de către organism, cauzând adesea anemie severă sau o deficienţă de globule roşii.
Persoanele cu anemie declanşată de mielofibroză au nevoie transfuzii periodice de sânge pentru a-şi îmbunătăţi numărul de celule roşii din sânge.
Primul tratament autorizat în SUA pentru acest tip de cancer
Această formă rară de cancer afectează mai puţin de 50.000 de pacienţi din Statele Unite, potrivit datelor guvernamentale ale Centrelor pentru Prevenirea şi Controlul Bolilor (CDC). Tratamentul este primul şi singurul autorizat în Statele Unite pentru acest tip de cancer.
Autorizarea de vineri se bazează pe datele unui studiu în stadiu avansat care a arătat că terapia a reuşit să reducă simptomele bolii şi dependenţa pacienţilor de transfuzii de sânge, comparativ cu pacienţii care au primit un alt tratament împotriva anemiei numit danazol, informează Reuters.
Într-un efort de a-şi stimula activitatea în domeniul cancerului, GSK a adăugat aceste tratament în portofoliul său prin cumpărarea, anul trecut, cu 1,9 miliarde de dolari, a companiei Sierra Oncology, dezvoltator de medicamente pentru cancer. Sierra a achiziţionat anterior momelotinib de la Gilead Sciences în 2018 pentru o plată iniţială de 3 milioane de dolari, şi plăţi eşalonate de până la 195 de milioane de dolari.
Divizia de medicamente oncologice a GSK, care a reprezentat 2% din vânzările sale totale în 2022, a suferit anul trecut eşecuri la testele cu doi compuşi pentru cancer.